ДНК «ножницы» идет открытый источник

нуклеаз пальца

Предположите, что Вы пытаетесь найти лекарство от болезни, такой как муковисцедоз, следующий из единственного дефектного гена. Используя «традиционную» генотерапию, Вы заразили бы пациента вирусом, содержащим хорошую копию гена, надеясь вставки ДНК в геном человека в пятне, не вызывающем рак.«Там получен, чтобы быть лучшим путем», Вы говорите себе — и существует. Приблизительно десятилетие назад исследователи начали разрабатывать новую стратегию, полагающуюся на протеины, названные цинковыми нуклеазами пальца, связывающими с очень определенным местом на хромосоме.

Работа нуклеаз как ножницы, сокращая ДНК в этом точном месте — говорит, место Вашего дефектного гена — так, чтобы ген мог быть восстановлен. Метод работал у дрозофилы, растения и даже клеток человека. Но существует помеха: лучшие цинковые нуклеазы пальца прибывают из компании, названной Sangamo BioSciences, до сих пор разделившим их только через выбранное академическое сотрудничество (Наука, 23 декабря 2005, p. 1894).

Это собирается измениться. Консорциум восьми лабораторий во главе с молекулярным биологом Дж. Китом Джунгом в Центральной больнице Массачусетса в Бостоне придумал то, что они называют «общедоступным» методом создания эффективных цинковых нуклеаз пальца. Группа создала архив 66 «водоемов» или наборы, отдельных цинковых пальцев, отобранных для закрепления различных последовательностей ДНК.

Цинковые нуклеазы пальца, вылепленные с этими водоемами пальца, сделанными определенными, редактируют в гене растения и трех человеческих генах в относительно высоких полезных действиях — 1% к 50% рассматриваемых клеток имел желаемые изменения, согласно отчету сегодня в Молекулярной Клетке. Это сопоставимо с полезными действиями, о которых сообщает Sangamo и исследователями, использующими традиционные методы генотерапии.Консорциум сохранил 66 водоемов цинковых пальцев в морозильнике, и любая лаборатория будет в состоянии заказать им от некоммерческого дистрибьютора по низкой цене, возможно, 200$ за водоем, говорит Джунг. (Исследователям будут нужны по крайней мере шесть водоемов для изменения единственного гена.) Группа также планирует сделать больше водоемов — 192, необходимы для предназначения для всех возможных мест в геноме человека. «Я думаю, что это — переломный момент. Это дает академикам способность сделать эти протеины, не идя в Sangamo», говорит Джунг.

Несмотря на то, что Sangamo имеет патенты при использовании цинковых нуклеаз пальца, компания до сих пор не проявила требований интеллектуальной собственности против академических исследователей, говорит он.Другие эксперты взволнованы, также. «Я рад видеть эту статью», говорит цинковый изобретатель нуклеазы пальца Сринивэсан Чандрэзегаран из Университета Джонса Хопкинса в Балтиморе, Мэриленд, кто верит, ограничения Сэнгэмо замедлили область. Химик Скот Вольф из Медицинской школы Массачусетского университета в Вустере говорит, что несмотря на то, что исследователи должны будут все еще собрать водоемы цинковых пальцев в нуклеазы и выбрать лучшие, postdoc или студент градиента в лаборатории молекулярной биологии должны быть в состоянии сделать это в течение 1 или 2 месяцев.

Сэнгэмо планирует начать продавать изготовленные на заказ цинковые нуклеазы пальцев, это проваливается химический поставщик Sigma-Aldrich. Но Вольф говорит, что 25 000$ за набор, которые Sigma-Aldrich ожидает наполнять, являются «большим количеством денег». Новый общедоступный метод «является важным шагом вперед», говорит он.

Вице-президент исследования Sangamo Филип Грегори говорит, что несмотря на то, что с помощью метода консорциума «трудоемкий процесс», бумага является «сильной проверкой» использования цинковых нуклеаз пальца для разработки генома.


ДНК «ножницы» идет открытый источник: 7 комментариев

Добавить комментарий