Потерянный в переводном исследовании

После малого разрыва я вернулся для большего количества переводного исследования! Второй сеанс, который я посетил названный «Оценка и Финансирование Переводного Исследования», обратился ко многим из тех же тем как предыдущий разговор.Организатор сеанса, Мария Вассилева NIH, дал хорошее введение переводного исследования – средства, которыми инструменты делают его от клинических исследователей поглощенным работой в лаборатории врачам поглощенный работой в клинике.

Один из спикеров (Эрик Топол) позже показал нанесение удара и преследующий мультфильм, иллюстрирующий переводное исследование; в нем клинический исследователь стоит на одном берегу, в то время как врач стоит на другом – промежуточный, хрупкий, неиспользованный мост, и у основания ущелья между ними скелет пациента. (Отчасти темный, но доносит смысл сообщения – мы должны соединить этих парней.)Доктор Вассилева оставила нас с цитатой, подчеркнув важность сотрудничества: «Если Вы хотели бы пойти быстро, пойдите одни. Если Вы хотели бы пойти далеко, сочетайтесь».

Первым спикером для сеанса был доктор Гэри Фирештейн Сан-Диего UC. «Я пытался объяснить ‘переводное исследование‘ моей матери в течение длительного времени», сказал он, «Но она все еще думает, что я отвечаю за найм переводчиков для больницы». Сообщение определения переводного исследования является трудным, но полезность области очевидна.

Доктор Фирештайн обрисовал в общих чертах процесс разработки лекарственного средства:Фаза 1: безопасность, tolerabilityФаза 2: Доказательство понятия, диапазона дозыФаза 3: одобрение препарата, эффективность

Переводное исследование намеревается сделать этот процесс быстрее и более умным. Управления являются неблагоприятным риском, сказал он.

Безопасность является главной, но это запрещает нам удовлетворение медицинских потребностей? Доктор Фирештайн описал «экспериментальную медицину» (что термин является столь же запутывающим как переводное исследование?) как попытка понять механизм действия (как препарат имеет свое влияние), развитие болезни и прогноз на основе терапевтического вмешательства.Врачи могут тогда думать о вероятности успеха лечения для пациента вместо того, чтобы брать возможности, что препарат не будет иметь своего обозначенного эффекта на человека.Доктор Фирештайн повторил чувства спикеров от более раннего сеанса о важности биомаркеров.

Он отметил, насколько полезный они будут, но это, компании «стесняются» инвестирования первичного, надеясь правительство или академические учреждения, сделает это. Он описал Консорциум Биомаркера как «проблеск надежды».Как пример, доктор Фирештайн обсудил ревматический артрит и препарат Abatascept, а также автовоспалительное заболевание, при котором пациенты страдают от сыпи, и другие признаки в ответ на холод (повороты там много этих пациентов, живущих в SoCal). Посредством последних исследований исследователи нашли ген посредством исследований биомаркера, приведших их к терапевтическому лечению пациентов с еще более редкой болезнью.

Я думал, что этот раздел разговора был захватывающим – в отличие от GWAS, это предлагает предназначенный подход с помощью биомаркеров. Это – все еще генерация гипотезы, но вместо того, чтобы использовать SNPs в качестве маркеров, эти исследования смотрят на продукты, созданные в органах пациента. И только тогда сделайте исследователи возвращаются к генам.

Но доктор Фирештайн также подчеркнул, что мы – больше, чем просто наши гены. Он поднял диаграмму всех мест риска, теперь связанных с ревматическим артритом, но напомнил аудитории, что, даже если бы мы могли бы определить 100% генов, связанных с болезнью, они только составляли бы 12 – 15% риска человека (это основывается на гомозиготных двойных исследованиях).

Каковы эти другие факторы, влияющие на наш риск болезни? Некоторые эпигенетические события могут быть унаследованы, но мы никогда не будем видеть их путем рассмотрения генома.Я все еще испытываю затруднения при обертывании моей головы вокруг эпигенетики – исследователи как разговор доктора Фирештайна о влиянии факторов окружающей среды, но я не совсем уверен, что это означает. Мы знаем, что это не находится в наших генах, поэтому где делают инструкции для метилирования ДНК и ацетилирования прибывают из…?

Я не хотел спросить и думал, что мог искать больше информации самостоятельно, но это все еще просто немного вне моего умственного схватывания…Наш следующий спикер, Эрик Топол, говорил о Дорожной карте NIH, которая, он учился назад в 2002, не является инициативой улучшить обозначение вокруг NIH. Вместо этого это – путь вперед для того, чтобы поместить деньги, которые организация получила к хорошему использованию и улучшает здоровье человека.

Доктор Топол говорил о «долине смерти» переводного исследования. Существуют мощные инструменты в лаборатории – манипуляторы, которые могут показать 1 миллион составов в день – но устранение разрыва в клинику является пугающей проблемой. Доктор Топол также сравнил декларацию, что геном человека был «сломан», немного походил на бывшего президента Джорджа Буша – младшего, объявляющего «достигнутую миссию». (Ай – большая работа располагается впереди, но, продвиньтесь, разве проект генома человека не был немного более успешным, чем это?)Доктор Топол поднял понижение, изображающее «случайные» наркотики – пациенты не отвечают на препарат, но они берут его каждый день так или иначе.

Походит на хорошую идею не дать препарат пациенту, который не извлечет выгоду из его результатов, но Вам нужен способ определить это.Одна из тем исследования, доктор Топол обратился к этому, которое я счел самым интересным усилие, должна была задокументировать, влияет ли личная геномика фактически на здоровье – люди изменяют свое питание или осуществляют режимы, когда они изучают результаты?

Они понимают медицинские результаты лучше после получения их личных результатов геномики? Какое психологическое влияние личная геномика оказывает на участников?

Никакие данные все же, но походит на интересное направление исследования.Один провокационный вопрос, поднятый во время сеанса, был о конечной цели переводного исследования. Член аудитории отметил, что компании в США ведет прибыль; всегда конечная цель переводного исследования собирающийся создавать что-то (продукт, метод, препарат, и т.д.), который будет делать деньги?

Исследователи, очевидно, мотивированы для улучшения терпеливого здоровья, но не являются ими мотивированный капитализмом также?


Бурятия Онлайн