Небольшая молекула подавляет патологию, связанную с миотонической дистрофией первого типа
Исследователи из Университета Иллинойса разработали небольшую молекулу, которая блокирует аберрантный путь, связанный с миотонической дистрофией 1 типа, наиболее распространенной формой мышечной дистрофии.
Новое соединение, которое вскоре будет протестировано на клетках, прочно связывается со своей мишенью, аномально удлиненной РНК, которая захватывает часть нормального клеточного аппарата и вызывает симптомы болезни. …