Исследование фазы 1 показывает обнадеживающие данные о генной заместительной терапии СМА типа I
Согласно исследованию, опубликованному сегодня в Медицинском журнале Новой Англии, однократная внутривенная инфузия высокой дозы генной терапии увеличила выживаемость пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа (SMA1) в клинических испытаниях фазы 1. Исследование было проведено исследователями из Национальной детской больницы в сотрудничестве с AveXis, Inc. …