Новая тройная комбинация лекарств, проходящая испытания в больнице Mater в Брисбене, может увеличить продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом.
Исследовательский институт Mater Research Institute-University of Queensland (MRI-UQ), доктор. Люси Бёрр сказала, что семь пациентов были включены в Фазу 2 клинического исследования, направленного на лечение основной причины муковисцидоза.
"Новый препарат, известный как VX-445, в сочетании с двумя существующими методами лечения продемонстрировал улучшение функции легких примерно на 10 процентов, что действительно важно для пациентов с муковисцидозом," Доктор. Бёрр сказал.
"У пациентов в нашем исследовании наблюдалось значительное улучшение функции легких, чего они не могли достичь ранее."
Доктор. Берр сказал, что раннее исследование показало впечатляющий прогресс.
"При муковисцидозе большинство пациентов умирают от заболевания легких, поэтому улучшение или поддержание их функции легких является основой лечения."
В Австралии каждые четыре дня рождается ребенок с муковисцидозом.
В настоящее время нет лекарства от генетического заболевания, которое в первую очередь поражает легкие и пищеварительную систему, сокращая продолжительность жизни до 37 лет.
Доктор. Бёрр сказал, что при муковисцидозе белок CFTR не выполняет свою работу по транспортировке соли и воды в клетки и из них.
"Это влияет на поджелудочную железу, печень, легкие, носовые пазухи … все," Доктор. Бёрр сказал.
"Многие из наших методов лечения направлены на лечение последствий дисфункции CFTR: снижение функции легких, функции кишечника, проблемы с поджелудочной железой и действительно густая, липкая, обезвоженная слизь.
"На рынке Австралии есть два препарата, которые нацелены на белок CTFR, чтобы улучшить его работу у пациентов с конкретными генными мутациями, что дает доступ к лечению примерно для 50% пациентов с муковисцидозом.
"Эта тройная комбинация может помочь в лечении 90% пациентов."
Доктор. Берр сказал, что в исследовании использовалась тройная комбинированная терапия для нацеливания на белок CFTR у пациентов с мутацией гена F508del.
"Два препарата помогают белку перемещаться по клетке, а один из них помогает открытию белкового канала," она сказала.
"Добавление дополнительного препарата казалось ключом к тому, чтобы двойная комбинация работала намного лучше.
"Препарат улучшил функцию белка, которую мы измерили по хлориду пота у пациентов.
"Это также значительно улучшило их функцию легких и качество жизни – и это произошло всего за четыре недели."
Доктор. Бёрр сказал, что разработка лекарств, нацеленных на CFTR, была захватывающим шагом вперед в лечении муковисцидоза.
"Когда вы нацелены на реальную проблему, у этих лекарств есть большой потенциал для изменения и продления жизни пациентов с заболеванием."
Mater в настоящее время участвует в 3-й фазе клинических испытаний.