Новое исследование проливает свет на нервно-мышечные заболевания у детей

Исследование, проведенное учеными Центра моторных нейронов при Медицинском центре Колумбийского университета, предполагает, что спинальная мышечная атрофия (СМА), генетическое нервно-мышечное заболевание у младенцев и детей, возникает в основном из-за проблем в моторных цепях, которые координируют движение мышц. Ранее исследователи считали, что за это ответственны двигательные нейроны или мышечные клетки.

Во втором исследовании исследователи Центра моторных нейронов определили молекулярный путь в СМА, который приводит к проблемам с двигательной функцией. Результаты исследований могут привести к лечению изнурительного и часто смертельного нервно-мышечного заболевания.

"Насколько нам известно, это первая наглядная демонстрация того, что дефекты функции нейронной цепи являются причиной неврологического заболевания," Доктор. Брайан МакКейб, доцент кафедры патологии и клеточной биологии, рассказал о первом исследовании.

Оба исследования были опубликованы онлайн в октябре. 11 в журнале Cell.

СМА – это наследственное нервно-мышечное заболевание, характеризующееся мышечной атрофией и слабостью. Не существует лечения СМА, от которой, по оценкам, страдают от 10 000 до 25 000 детей и взрослых в Соединенных Штатах, и которая является основной генетической причиной смерти младенцев.

Основываясь на выводах МакКейба и его коллег, Центр клинических исследований СМА при CUMC в июле прошлого года начал клинические испытания блокатора калиевых каналов, называемого далфампридин, для лечения пациентов со СМА. В настоящее время препарат продается под торговой маркой Ampyra для лечения рассеянного склероза. "Этот препарат вряд ли станет лекарством от СМА, но мы надеемся, что он улучшит симптомы пациента," Маккейб сказал.

Оставьте комментарий Отменить ответ

Exit mobile version