В одном только из двух исследований его вида исследования от исследователей в Медицинской школе Университета Тафтса и Школе Sackler Выпускника Биомедицинские Науки в Пучках демонстрируют, что невирусная генотерапия может задержать начало некоторых форм болезни глаз и сохранить видение. Команда развила наночастицы, чтобы поставить терапевтические гены сетчатке и нашла, что лечившие мыши временно сохранили больше зрения, чем контрольные группы.
Исследование, изданное онлайн перед печатью в Молекулярной Терапии, приближает исследователей к невирусному лечению генотерапии для дегенеративных глазных нарушений.«Наша работа показывает, что возможно достигнуть терапевтических результатов с помощью невирусных методов трансгенеза, специфично, наночастиц.
Наночастицы, которые являются достаточно небольшими, чтобы проникнуть через клетки и конюшню достаточно, чтобы защитить ДНК, способны к предотвращению сетчаточного некроза клеток и сохранению видения», сказал ведущий автор Раджендра Кумар-Сингх, доктор философии, адъюнкт-профессор офтальмологии в Медицинской школе Университета Тафтса (TUSM) и члене генетики; нейробиология; и клетка, молекулярные способности программы, и биологии развития в Школе Sackler Выпускника Биомедицинские Науки в Пучках.«Наиболее распространенный подход к генотерапии включает использование вируса, чтобы поставить ДНК клеткам.
В то время как вирусы являются очень эффективными носителями, они могут вызвать иммунные реакции, которые могут привести к воспалению, раку, или даже смерти. Невирусные методы предлагают более безопасную альтернативу, но до сих пор, эффективность была значительным барьером», сказал Кумар-Сингх.
В модели, моделирующей прогрессию человеческой сетчаточной дегенерации, исследователи лечили мышей с наночастицами, несущими ген для GDNF (Глиальный Полученный из клеточной линии Нейротрофический Фактор), белок, который, как известно, защищал клетки фоторецептора в глазу. Сетчатки отнеслись с наночастицами GDNF-переноса, показал значительно меньше некроза клеток фоторецептора, чем контрольные группы. Сохранение этих клеток привело к значительно лучшему зрению в контрольной группе семь дней после лечения, по сравнению с контрольными группами.Защита, присужденная наночастицами GDNF-переноса, была временной, как проверяет четырнадцать дней, после лечения не показал различия в зрении между леченными мышами и контрольными группами.
«Следующий шаг в этом исследовании должен продлить эту защиту путем добавления элементов к ДНК, разрешающих ее задержание в клетке. Получение результата более мощного и выносить результат подвинут нас поближе к клиническому применению невирусной генотерапии», сказал Кумар-Сингх.
AMD, приводящая к потере острого, центрального видения, является причиной номер один нарушения зрения среди американского возраста 60 и более старый. Ретинит pigmentosa, наследственное условие, характеризуемое гемералопией и потерей периферического видения, влияет приблизительно на каждого 4000-го человека в США.Дополнительные авторы на исследовании являются первым автором Сарой Паркер Рид, кандидатом MD/PhD в TUSM и Sackler и члене лаборатории Кумар-Сингха, и Сайобхэне Кэшмене, докторе философии, преподавателе научного сотрудника в отделении офтальмологии в TUSM и члене лаборатории Кумар-Сингха.В предыдущем исследовании эта та же команда исследователей развила метод трансгенеза, используемый в этом исследовании.
Исследователи показали, что пептид под названием СТРУЧОК ШТИФТА, уплотняющий ДНК в наночастицы, поставляет гены сетчатке более эффективно, чем другие невирусные носители.Это исследование было поддержано грантами от Фонда Эллисона; Национальный Глазной Институт, часть Национальных Институтов Здоровья; Доверие Вирджинии Б. Смит; и гранты Отделению Офтальмологии в Университете Тафтса от Фонда Глаза Львов и Исследования, чтобы Предотвратить Слепоту. Сара Паркер Рид является частью Программы обучения Ученого-медика Sackler/TUSM, финансирующейся Национальным Институтом Общих Медицинских наук, частью Национальных Институтов Здоровья.
Прочитайте SP, Кэшмена СМ, Кумара-Сингха Р. Молекулэра Тэрэпи. «Наночастицы СТРУЧКА, Выражающие GDNF, Обеспечивают Структурное и Функциональное Спасение Вызванной Светом Сетчаточной Дегенерации у Взрослой Мыши». Изданный онлайн 10 августа 2010, doi: 10.1038/mt.2010.167Источник: Университет Тафтса