По данным Министерства здравоохранения во Франции, существует почти 7 000 редких заболеваний с 25 миллионами больных в одной только Европе. Редкое заболевание является болезнью, влияющей на меньше, чем на у 2 000 человек, и нет никакого лечения для большинства, поскольку единственное лечение, в настоящее время доступное только, улучшает качество жизни.
Генетические дефекты составляют 80% редких заболеваний, также включающих редкие типы рака, врожденных аномалий, аутоиммунных нарушений, инфекционных болезней и интоксикаций. Ежегодный День редких заболеваний (29 февраля 2012) стремился улучшать диагноз и лечение редких заболеваний, чтобы получить дальнейшее международное признание.
Rhenovia Pharma, ведущая компания биотехнологии, специализирующаяся на биомоделировании, чтобы обнаружить новые препараты для лечения нейропорождающих, неврологических и психиатрических болезней, решил расширить свои экспертные знания, чтобы покрыть редкий, сирота и пренебрег болезнями и объявил, что это начинает программы исследований лекарственного средства для Болезни Хантингтона (HD) и Мышечной дистрофии Дюшена (DMD).Рэновия решил начать строить новую платформу биомоделирования (RHENOMS(TM) STRI), сосредотачивающийся на моделировании сложного взаимодействия между биологическими механизмами в striatum, ключевой областью в мозгу, играющем главную роль в HD, смертельном, редком нейродегенеративном заболевании, которое чрезвычайно трудно лечить из-за широкого спектра симптомов, как ненамеренные двигательные расстройства, когнитивные расстройства и психиатрические проявления.Доктор Серж Бишофф, президент и генеральный директор Рэновии сказал:«Точно из-за этого разнообразия и часто противоположных синдромов подход биомоделирования является, вероятно, наиболее правильной стратегией в поиске нового лечения. Это позволит нам объединять сложность биологических систем, затронутых HD и обращаться к многофакторной природе этой болезни».
Рэновия хочет консолидировать его собственный трубопровод кандидатов лекарственного средства с программой HD, стремящейся обеспечить новые инструменты и решения оптимизировать Изобретение лекарства и развитие (DD&D) процесс. Это, кроме того, стремится ускорять поиски в поиске новых препаратов и методов лечения, облегчающих симптомы HD и изменяющих течение болезни. Дальнейшая цель состоит в том, чтобы консолидировать собственный трубопровод Рэновии кандидатов лекарственного средства.?
Rhenovia также хочет расширить свое редкое, сироту и программу болезни, которой пренебрегают, путем развития платформы моделирования и моделирования, обеспечивающей лучшее понимание основных механизмов, вызывающих познавательное ухудшение и умственные аффекты, связанные с мышечными дистрофиями. Их первый центр будет на DMD.Бишофф объяснил:?«Этот выбор диктует наше привилегированное партнерство с французской Ассоциацией против Миопатий и также срочной медицинской потребностью пациентов DMD для определенного лечения синдромов, связанных с ухудшением некоторых функций мозга.
Укрепление наших усилий в области заброшенных, и особенно редких заболеваний, будет не только способствовать лучшему пониманию биологических механизмов и патологических проявлений, лежащих в основе этих болезней, но также заметно консолидирует технологию биомоделирования, с которой справляется Rhenovia.Огромные успехи, сделанные нейробиологами Рэновии, химиками и информатикой, физикой и инженерами математики за прошлые два года, означают, что мы можем ожидать значительные шаги вперед путем моделирования дефицитов редких заболеваний, чтобы помочь пролить свет на нейроразвивающееся (такой как аутизм), нейродегенеративное (такой как болезнь Альцгеймера) и психиатрические болезни (такие как депрессия и шизофрения) воздействие на более широкое население пациента. «?
На Конференции по Терапии Болезней недавнего седьмого Ежегодного Хантингтона, проведенной в Палм-Спрингс (Калифорния, США), Rhenovia представил первые данные по их стратегии заняться синдромами HD биомоделированием.