Препарат перампанел (торговое название Fycompa) был одобрен с июля 2012 г. как дополнительное ("добавить") терапия для взрослых и детей от 12 лет и старше с эпилептическими припадками (припадками). В ходе ранней оценки преимуществ в соответствии с Законом Германии о реформе рынка лекарственных средств (AMNOG) Немецкий институт качества и эффективности в здравоохранении (IQWiG) изучил, дает ли перампанель дополнительную пользу по сравнению с предыдущей стандартной терапией. Однако из досье нельзя извлечь такую дополнительную пользу, поскольку производитель не представил в нем каких-либо значимых данных для сравнения с препаратами ламотриджин или топирамат.
Ламотриджин и топирамат в качестве подходящей терапии сравнения
Припадки, затрагивающие только небольшую часть мозга, называются "фокус" или "парциальные припадки". При таком типе посадки мышечные подергивания и спазмы ограничиваются изолированными частями тела. Однако они могут распространяться по всему телу, и тогда этот процесс называется "вторичное обобщение". Перампанель одобрен в качестве дополнительной терапии для лечения парциальных припадков с вторичной генерализацией или без нее у людей в возрасте от 12 лет и старше.
Когда Федеральный объединенный комитет (G-BA) определил подходящую терапию сравнения, он разграничил две лечебные ситуации: если противоэпилептическое лечение первой линии (базовое) не содержит ламотриджина, следует сравнить перампанел в качестве дополнительной терапии с ламотриджин в качестве дополнительной терапии. Если, с другой стороны, ламотриджин уже является частью основного лечения, тогда перампанел в качестве дополнительной терапии следует сравнивать с топираматом в качестве дополнительной терапии.
Топирамат не учтен в досье
Однако в своем досье фармацевтическая компания отклонилась от этой спецификации G-BA и рассмотрела только ламотриджин. В тех случаях, когда ламотриджин уже содержался в основном лечении, производитель заявлял, что сравнение с топираматом было неэффективным "не продуктивен". Но IQWiG не принимает это объяснение производителя.
Сравнения с ламотриджином неадекватны
Чтобы продемонстрировать дополнительное преимущество перед ламотриджином, производитель предоставил данные прямого и косвенного сравнения. Однако в конечном итоге первое сравнение проводилось с фиктивным препаратом (плацебо). Хотя в этом случае сравнение с плацебо может оказаться полезным, оно не может доказать дополнительную пользу.
По разным причинам косвенное сравнение тоже неадекватно. Среди прочего, перампанел не тестировался здесь против ламотриджина (в каждом случае в качестве дополнительной терапии), но вместо этого тестировалась комбинация перампанела и ламотриджина против ламотриджина, в каждом случае в дополнение к базовому лечению.
Поскольку ни косвенные, ни прямые сравнения не подходят для ответа на вопрос исследования, соответствующие результаты исследования недоступны для оценки пользы. Следовательно, также нет доказательств дополнительной выгоды.
G-BA определяет степень дополнительной выгоды
Оценка досье является частью общей процедуры ранней оценки преимуществ, контролируемой G-BA. После публикации досье производителя и оценки IQWiG G-BA проводит процедуру комментирования, которая может предоставить дополнительную информацию и привести к изменению оценки выгод. Затем G-BA принимает решение о степени дополнительной выгоды, завершая, таким образом, раннюю оценку пользы.