Показания для лечения муковисцидоза, таблетки Симдеко (тезакафтор / ивакафтор), были расширены для лечения детей в возрасте 6 лет и старше с муковисцидозом и определенными генетическими мутациями, U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов объявило сегодня.
Symdeko одобрен для лечения пациентов с двумя копиями мутации F508del, наиболее распространенного типа мутации, и пациентов, у которых есть хотя бы одна из мутаций в гене CFTR, который реагирует на активные ингредиенты в Symdeko. В прошлом году FDA одобрило Symdeko для лечения детей в возрасте от 12 лет и старше с такими же генетическими мутациями. Дозировка для детей в возрасте от 6 до 12 лет с массой тела менее 30 кг составляет одну таблетку тезакафтора 50 мг и ивакафтора 75 мг утром и одну таблетку ивакафтора 75 мг примерно через 12 часов. Для пациентов в возрасте 12 лет и старше или с массой тела 30 кг и более доза составляет одну таблетку, содержащую 100 мг тезакафтора и 150 мг ивакафтора, и таблетку, содержащую 150 мг ивакафтора, через 12 часов.
Одобрение Symdeko было основано на трех фазах 3, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях, которые показали улучшение функции легких и уменьшение числа обострений. Расширенное одобрение показаний для детей в возрасте от 6 до 12 лет было основано на данных пациентов в возрасте от 12 лет и старше и дополнительных данных о пациентах в возрасте от 6 до 12 лет. Безопасность Symdeko у детей в возрасте от 6 до 12 лет была продемонстрирована в 24-недельном открытом исследовании с участием 70 пациентов с муковисцидозом в возрасте от 6 до 12 лет.
Маркировка Symdeko указывает на то, что его всегда следует принимать с пищей, содержащей жир, и никогда не следует сочетать с некоторыми антибиотиками, противосудорожными препаратами, St. Зверобой или пища, содержащая грейпфрут или севильские апельсины. Информация о назначении включает предупреждения о повышении уровня трансаминаз и риске катаракты у детей, принимающих Симдеко, и предостерегает от приема Симдеко одновременно с индукторами CYP3A. Наиболее частыми побочными эффектами были головная боль, тошнота, заложенность носовых пазух и головокружение.
Получено одобрение Vertex Pharmaceuticals.