Mount Sinai стала партнером Theragene Pharmaceuticals, Inc. для продвижения новой генной терапии с доставкой через дыхательные пути для лечения легочной гипертензии (ЛГ), формы высокого кровяного давления в кровеносных сосудах в легких, которая связана с сердечной недостаточностью. Если терапия будет успешной в клинических испытаниях на людях, она впервые предоставит пациентам способ обратить вспять ущерб, причиненный ЛГ.
Этот метод генной терапии основан на исследованиях Роджера Дж. Хаджар, доктор медицины, профессор медицины и директор Центра сердечно-сосудистых исследований в Медицинской школе Икан на горе Синай, эффективность которого доказана на моделях животных на грызунах и свиньях. ЛГ – это смертельное заболевание, которое непропорционально поражает молодых людей и женщин; 58 процентов случаев обнаруживаются у молодых людей, а 72 процента – у женщин. В настоящее время не существует эффективного лекарства от ЛГ, и около 50 процентов людей, которым поставлен диагноз, умрут от этого заболевания в течение пяти лет.
ЛГ – это редкое (15-50 случаев на миллион человек), быстро прогрессирующее заболевание, которое возникает при слишком высоком артериальном давлении в сосудах, ведущих от сердца к легким. Высокое давление вызвано аномальным ремоделированием кровеносных сосудов легких, характеризующимся разрастанием гладкомышечных клеток, утолщением и сужением этих сосудов, и может привести к недостаточности правого желудочка сердца и преждевременной смерти. Нарушения кальциевого цикла в сосудистых клетках играют ключевую роль в патофизиологии легочной гипертензии, наряду с дефицитом белка кальциевой АТФазы саркоплазматического ретикулума (SERCA2a), который регулирует внутриклеточный кальций в этих сосудистых клетках и предотвращает их пролиферацию в стенке сосуда. Подавление SERCA2a приводит к пролиферативному ремоделированию сосудистой сети. Эта генная терапия, проводимая с помощью вдыхаемого аэрозольного спрея, направлена на повышение экспрессии белка SERCA2a и, как было показано на грызунах и свиньях, улучшает работу сердца и легких, а также уменьшает и даже обращает вспять клеточные изменения, вызванные PH.
"Это разрушительное заболевание, и наша работа в сотрудничестве со многими лабораториями по всей стране позволила нам определить конкретную молекулярную мишень и использовать генную терапию для улучшения показателей сердечно-сосудистой системы и легких в экспериментальных моделях ЛГ. Мы с нетерпением ждем начала первых исследований на людях с использованием этого подхода у пораженных пациентов," сказал доктор. Хаджар, старший автор исследований, подчеркивает, что клинические испытания будут проводиться в ближайшие два года. Может пройти несколько лет, прежде чем продукт станет коммерчески доступным для пациентов с ЛГ.
"Мы очень рады возможности генной терапии SERCA2a как нового метода лечения этого серьезного заболевания," сказал Джон Берглин, главный исполнительный директор Theragene Pharmaceuticals, Inc. "Мы с нетерпением ждем возможности разработки и продвижения этого многообещающего продукта в клинике."
"Это является еще одним важным достижением в потенциально преобразующем терапевтическом прорыве ученых горы Синай, демонстрируя нашу приверженность улучшению результатов в отношении здоровья. Мы очень рады работать с Theragene Pharmaceuticals и продолжаем укреплять наш опыт в партнерстве инноваций в области здравоохранения с промышленностью," сказал Эрик Лиум, доктор философии, старший вице-президент Mount Sinai Innovation Partners, подразделения коммерциализации Медицинской школы Икана на горе Синай.