Исследователи Детского национального медицинского центра обнаружили, что статины, снижающие уровень холестерина, безопасны для детей с нейрофиброматозом 1 типа (NF1) и могут улучшить обучаемость, в том числе вербальную и невербальную память. Это первое исследование препарата ловастатин у детей с NF1. Исследование под руководством Марии Т. Акоста, доктор медицинских наук, детский невролог и исследователь Детского национального отделения, клинический директор и когнитивный директор Института семейного нейрофиброматоза Гилберта, опубликованный в октябрьском выпуске журнала Pediatric Neurology за 2011 год.
Ловастатин в настоящее время одобрен U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов у взрослых и детей для лечения высокого уровня холестерина. Препарат действует путем ингибирования определенного фермента биосинтеза холестерина. Предыдущие исследования на животных показали, что ловастатин влияет на родственный молекулярный путь, который может быть связан с когнитивным дефицитом при нейрофиброматозе.
"Хотя изначально мы намеревались определить безопасность ловастатина у пациентов с NF1, мы также увидели статистические улучшения памяти и зрительного внимания, что является большим шагом на пути к улучшению качества жизни наших пациентов и к оценке биологических агентов, которые могут быть эффективными методами лечения. для NF1," заявил д-р. Акоста. "Хотя это относительно небольшое исследование, теперь у нас есть надежная базовая информация, и мы работаем с другими учреждениями в стране и во всем мире, чтобы провести окончательное исследование, чтобы воспроизвести эти результаты в более крупном масштабе."
В этом исследовании фазы I изучалась безопасность и эффективность ловастатина в качестве лечения пациентов с нейрофиброматозом 1 типа, на который приходится большинство случаев НФ. В течение трех месяцев 24 пациента в возрасте 10-17 лет получали лечение ловастатином. Пациентам проводились тесты на когнитивные функции до и после лечения. У всех пациентов сохранялся нормальный уровень холестерина на протяжении всего исследования, и после лечения наблюдались некоторые когнитивные улучшения в памяти, зрительном внимании и эффективности.
"Последствия для всех детей с ограниченными возможностями обучения ?? не только те с NF1 ?? представляют интерес для более широкого педиатрического сообщества, поэтому мы надеемся быстро продвинуться вперед через Консорциум для своевременного продвижения этого исследования у пациентов с NF1," прокомментировал Роджер Пакер, доктор медицинских наук, старший вице-президент Центра неврологии и поведенческой медицины, директор Института семейного нейрофиброматоза Гилбертов в Детском национальном университете и председатель группы Консорциума клинических испытаний нейрофиброматоза Министерства обороны.