На основании обнадеживающих данных по безопасности, полученных в результате многочисленных клинических испытаний, в которых использовались различные подходы к переносу генов для улучшения функции сердца у пациентов, страдающих сердечной недостаточностью, с пониженной фракцией выброса, исследователи пришли к выводу, что эту терапевтическую стратегию можно усовершенствовать с приемлемым риском. Они рассматривают результаты завершенных клинических исследований и определяют текущие проблемы в статье, опубликованной в журнале Human Gene Therapy.
В статье под названием "Рандомизированные клинические испытания переноса генов при сердечной недостаточности с пониженной фракцией выброса," Уильям Пенни и H. Кирк Хаммонд, VA San Diego Healthcare System и Калифорнийский университет в Сан-Диего, описывают различные гены, доставляемые пациентам, и их предполагаемые эффекты, а также два метода доставки генов, использованные в клинических испытаниях – инъекцию вирусного вектора в сердечную мышцу. или доставка плазмиды в эндокард, мембрану, выстилающую камеры сердца. Несмотря на многообещающий профиль безопасности переноса генов у этих пациентов, эти ранние исследования дали смешанные результаты с точки зрения эффективности, что потребовало дальнейшей разработки и тестирования.
"Сложные многофакторные заболевания, такие как застойная сердечная недостаточность, представляют собой величайшую проблему, с которой сталкиваются ученые в области клинической генной терапии. Ничто не заменит крупномасштабные рандомизированные клинические испытания в развитии этой области," говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс.