Исследование фазы 1 показывает обнадеживающие данные о генной заместительной терапии СМА типа I

Согласно исследованию, опубликованному сегодня в Медицинском журнале Новой Англии, однократная внутривенная инфузия высокой дозы генной терапии увеличила выживаемость пациентов со спинальной мышечной атрофией 1 типа (SMA1) в клинических испытаниях фазы 1. Исследование было проведено исследователями из Национальной детской больницы в сотрудничестве с AveXis, Inc. и Медицинский колледж государственного университета Огайо.

"На этом первом этапе клинических испытаний мы наблюдали предварительные результаты, которые кажутся многообещающими по сравнению с естественным течением СМА типа 1," говорит доктор. Менделл, также преподаватель Медицинского колледжа Университета штата Огайо.

Это исследование основано на почти трех десятилетиях фундаментальных исследований, проводимых командами из Национального детского медицинского центра Векснера штата Огайо, и демонстрирует прочные фундаментальные научные и клинические связи между двумя учреждениями. Артур Бургес, доктор философии из штата Огайо, создал новаторскую модель мыши со SMA, которая остается стандартом, по которому первоначально тестируются все методы лечения, включая AVXS-101. Старший автор исследования Брайан Каспар, доктор философии, во время своего назначения в Nationwide Children’s обнаружил, что вектор AAV9 способен преодолевать гематоэнцефалический барьер при введении в сосудистую систему для доставки генов непосредственно к двигательным нейронам. Затем две лаборатории сотрудничали, чтобы показать, что scAAV9-SMN при доставке мышам со SMA вскоре после рождения полностью предотвращает их нервно-мышечное расстройство. Лаборатории также сотрудничали, чтобы успешно доказать, что устранение дефицита белка с помощью генной терапии эффективно для улучшения и стабилизации SMA на больших моделях животных. "При неврологических заболеваниях редко бывает так прямо перейти от генного дефекта к терапии, а тот факт, что это произошло здесь, в одном месте, возможно, еще реже," сказал Джон Киссел, доктор медицины, заведующий кафедрой неврологии в штате Огайо и директор клиники SMA в Nationwide Children’s.

AveXis, Inc., компания, занимающаяся генной терапией на клинической стадии и разрабатывающая методы лечения пациентов, страдающих редкими и опасными для жизни неврологическими генетическими заболеваниями, объявила в июле 2016 года, что U.S. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) присвоило этому лечению статус прорывной терапии на основании предварительных клинических результатов испытания AVXS-101.

"В AveXis мы чрезвычайно рады видеть, что все дети, получившие AVXS-101, живы и лишены постоянной искусственной вентиляции легких в возрасте 20 месяцев и старше – в возрасте, в котором, к сожалению, только восемь процентов нелеченных детей с СМА типа 1 страдают. ожидается, что выживет без постоянной поддержки дыхания," сказал доктор. Каспар, в настоящее время занимает должность главного научного директора AveXis. "Публикация журнала New England Journal of Medicine знаменует собой захватывающую веху в разработке AVXS-101."

4 комментария к “Исследование фазы 1 показывает обнадеживающие данные о генной заместительной терапии СМА типа I”

Оставьте комментарий