не является лекарством от спинальной мышечной атрофии (СМА), генетического заболевания, которое вызывает ослабление мышц и является ведущей генетической причиной детской смерти, но исследователи из Университета Миссури обнаружили новую терапевтическую мишень, которая улучшает ухудшающуюся ткань скелетных мышц, вызванную СМА. Новая терапия увеличила мышечную силу, улучшила общие моторные навыки и увеличила продолжительность жизни в модели СМА.
"Эта терапия не нацелена непосредственно на вызывающий заболевание ген; вместо этого он нацелен на пути, которые влияют на поддержание и рост мышц," сказал Крис Лорсон, следователь Кристофера С. Bond Life Sciences Center и доцент ветеринарной патобиологии Колледжа ветеринарной медицины MU. "Мы вводили определенный белок, фоллистатин, моделям мышей со SMA, чтобы определить, влияет ли увеличенная мышечная масса на симптомы SMA. После лечения у мышей увеличилась мышечная масса, улучшилась общая моторная функция и увеличилась средняя продолжительность жизни на 30 процентов."
С помощью терапии исследователи MU подавили миостатин, белок, ограничивающий рост мышечной ткани. Активность миостатина может быть значительно снижена за счет включения нескольких белков, которые связываются с миостатином, включая фоллистатин. Когда миостатин ингибируется, увеличивается мышечная масса и сила.
СМА вызывается потерей выживаемости мотонейроном-1 (SMN1). У людей есть почти идентичная копия гена под названием SMN2. Из-за единственной молекулярной разницы, SMN2 сам по себе не может компенсировать потерю SMN1.
"Хотя большая часть работ в области СМА логически сосредоточена на нацеливании на ген SMN2, результаты этого исследования позволяют предположить, что скелетные мышцы являются жизнеспособной терапевтической мишенью, которая может снизить тяжесть некоторых симптомов СМА," сказал Лорсон, который также является научным директором FightSMA, частного фонда по исследованию спинальной мышечной атрофии в Ричмонде, штат Вирджиния. "Поскольку фоллистатин не изменяет уровень экспрессии белка SMN, наиболее эффективное лечение будет сочетать стратегии, непосредственно направленные на генетический дефект в SMA, а также независимые от SMN стратегии, которые усиливают скелетные мышцы."
Изучение, "Доставка рекомбинантного фоллистатина снижает тяжесть заболевания на мышиной модели спинальной мышечной атрофии," был опубликован в Интернете в декабрьском выпуске журнала Human Molecular Genetics.
Источник: Университет Миссури-Колумбия