Калидеко, препарат, который лечит причину муковисцидоза, а не только симптомы

Калидеко (ивакафтор) – это лекарство, используемое для лечения муковисцидоза, заболевания, поражающего многие органы, особенно легкие. Муковисцидоз – наиболее частое наследственное заболевание в Австралии.

В последнее время препарат упоминается в новостях, потому что с 1 мая 2017 года более широкий круг людей теперь имеет право на его получение в соответствии со Схемой фармацевтических льгот (PBS).

До 1 мая более 200 австралийцев старше шести лет имели право на участие в программе Kalydeco. Расширение субсидии некоторым более молодым пациентам в возрасте от двух до пяти лет означает, что еще 30 детей могут получить пользу. Это составляет от 10 до 12% пациентов с муковисцидозом.

Перед включением в список PBS в 2014 году пациентам и семьям нужно было найти 300 000 австралийских долларов в год для финансирования препарата. Теперь для подходящих пациентов это доступно за 6 австралийских долларов.30 скрипт для держателей льготных карт и 38 австралийских долларов.80 для обычных пациентов. Но пациенты все равно должны будут соответствовать определенным критериям (иметь определенные генные мутации), чтобы квалифицироваться.

Что такое муковисцидоз?

Муковисцидоз поражает каждого 3600 живорождений в Австралии. Это вызвано дефектами одного гена, известного как трансмембранный регулятор муковисцидоза (CFTR).

Ген играет решающую роль в контроле того, как ионы хлорида (соли) перемещаются в клетки и выходят из них через белки, называемые хлоридными каналами. Слишком много соли и недостаточное количество воды могут привести к тому, что слизь станет очень густой и липкой, которая может накапливаться в легких (и других органах).

Эта липкая слизь закупоривает крошечные дыхательные пути в легких и улавливает бактерии. Повторные инфекции и закупорки могут вызвать необратимое повреждение легких, что является наиболее частой причиной смерти у людей с этим заболеванием.

Слизь также может вызывать проблемы в поджелудочной железе, препятствуя высвобождению ферментов, необходимых для переваривания пищи, и тем самым приводя к проблемам с питанием.

У пациентов также могут быть заболевания печени, хронические инфекции носовых пазух, диабет и проблемы с фертильностью из-за этого дефектного гена.

Как работает Kalydeco?

Препарат был открыт в рамках сотрудничества с Vertex Pharmaceuticals Inc в США и Фондом кистозного фиброза в США. На разработку ушло более 14 лет.

Пока он не стал доступным, лекарственные препараты для лечения муковисцидоза были менее целенаправленными и были направлены только на уменьшение симптомов в попытке замедлить течение болезни.

Калидеко

Исследователи обнаружили более 2000 генетических мутаций в гене CFTR, каждая из которых приводит к различным дефектам хлоридных каналов. Калидеко – первое лекарство для лечения основной причины муковисцидоза у людей с конкретными мутациями в этом гене CFTR.

Он работает, нацеливаясь на определенные аномальные хлоридные каналы и открывая их, чтобы позволить ионам хлорида перемещаться в клетку и выходить из нее. Это приводит к увеличению уровня воды в дыхательных путях, что способствует разжижению слизи.

Поддерживая увлажнение дыхательных путей, можно удалить слизь из дыхательных путей, что снижает риск инфекций легких и прогрессирующего повреждения легких. Уменьшение количества слизи также влияет на протоки поджелудочной железы, что, в свою очередь, приводит к повышению уровня глюкозы, что снижает риск диабета, связанного с муковисцидозом.

Исследования таких лекарств, как Kalydeco, которые работают, чтобы противостоять эффектам дефектного гена CFTR, показывают, что они увеличивают продолжительность жизни людей с муковисцидозом и уменьшают тяжесть заболевания. Лечение состояния на более ранней стадии прогрессирования заболевания также может ограничить повреждение органов, уменьшить заболеваемость, вызванную инфекциями грудной клетки, и улучшить качество жизни, связанное с респираторными заболеваниями.

Как это принимают пациенты?

В Австралии это лекарство доступно по Программе высокоспециализированных лекарств, что означает, что его могут назначать только врачи, имеющие опыт лечения муковисцидоза. Препарат выпускается в виде таблеток или раствора для приема внутрь, которые пациенты принимают два раза в день.

Чтобы увеличить абсорбцию Калидеко, пациенты принимают лекарство с жирной пищей, такой как масло, яйца, сыр, орехи, авокадо или цельное молоко.

Как насчет побочных эффектов и взаимодействий?

У некоторых пациентов во время приема препарата наблюдается высокий уровень определенных ферментов печени (что может быть признаком стресса печени), поэтому врачам необходимо следить за ними. У некоторых подростков и детей во время приема препарата развивается катаракта (помутнение хрусталика глаза), поэтому необходимо контролировать их глаза.

Наиболее частые побочные эффекты включают: головную боль, инфекцию верхних дыхательных путей, боль в желудке, диарею, сыпь, тошноту и головокружение. Люди также не должны водить машину или работать с механизмами, пока не узнают, как Kalydeco влияет на них.

Прием препарата вместе с некоторыми антибиотиками (например, рифампицином и рифабутином); противосудорожные препараты (фенитоин, карбамазепин или фенобарбитал); и травяная добавка St John’s Wort может существенно снизить эффективность Kalydeco.

Пациентам также рекомендуется избегать приема его с грейпфрутовым соком, грейпфрутами или севильскими апельсинами, потому что это делает их более чувствительными к нему. Противогрибковые препараты (кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол или флуконазол), другие антибиотики (например, кларитромицин или эритромицин) также могут увеличивать воздействие Калидеко, поэтому при одновременном приеме этих лекарств пациентам необходимы более низкие дозы препарата от муковисцидоза.

С новым списком PBS для Kalydeco более молодые пациенты получили доступ к жизненно важному лечению, направленному на устранение основной причины муковисцидоза, а не только на лечение его симптомов.

Оставьте комментарий