У федеральных органов здравоохранения есть вопросы о преимуществах экспериментального комбинированного препарата от муковисцидоза, разработанного Vertex Pharmaceuticals, в том числе о том, увеличивает ли добавление второго ингредиента лекарственного средства эффективность таблетки.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило в онлайн-обзоре, что препарат улучшил дыхание у пациентов со смертельным наследственным заболеванием, но эффект был незначительным.
Около 30 000 американцев живут с муковисцидозом – заболеванием, которое вызывает скопление липкой слизи в легких и других органах, что приводит к инфекциям, проблемам с пищеварением и ранней смерти. В 1950-х годах дети с муковисцидозом редко доживали до окончания начальной школы. По данным фонда Cystic Fibrosis Foundation, благодаря улучшениям в уходе, типичный сегодня пациент с муковисцидозом может дожить до 40 лет.
Препарат Vertex, который будет продаваться под торговой маркой Orkambi, является продолжением передового препарата Kalydeco, который стал первым препаратом для лечения основной причины муковисцидоза в 2012 году. Оркамби сочетает Калидеко с новым лекарством, люмакафтором.
Но ученые FDA говорят, что неясно, что люмакафтор "вносит какие-либо дополнительные преимущества по сравнению с" Только Калидеко.
FDA попросит группу внешних экспертов проголосовать за одобрение препарата в следующий вторник. Агентство не обязано следовать рекомендациям группы, но часто делает это.
Очевидное отсутствие дополнительных преимуществ от нового ингредиента может осложнить планы Vertex относительно препарата.
Оркамби предназначен для лечения наиболее распространенной формы муковисцидоза, от которой страдают около 8 500 пациентов в США.S. 12 лет и старше. Kalydeco одобрен только для лечения группы редких форм муковисцидоза, которым страдают около 2000 пациентов в возрасте 6 лет и старше.
В испытаниях компании пациенты, получавшие Оркамби в течение шести месяцев, сообщили о 2.Улучшение функции легких на 5–3%, что является ключевым показателем для пациентов с муковисцидозом. FDA отмечает, что это улучшение было статистически значимым, но "клиническое значение степени улучшения еще предстоит определить."
Другие параметры исследования, включая массу тела и качество жизни, измеренные с помощью анкеты, "не удалось показать существенных доказательств лечебного эффекта."
Ученые FDA задались вопросом, увидели бы пациенты подобное улучшение, если бы их лечили одним ингредиентом Kalydeco. В правительственном обзоре отмечается, что Vertex не тестировал только свой новый ингредиент лекарственного средства, что затрудняет оценку его пользы.
Несмотря на вопросы FDA, акции Vertex Pharmaceuticals Inc. выросла $ 3.84 или 3.1 процент, до 128 долларов.89 в утреннюю торговую пятницу. Его акции выросли в цене более чем вдвое за последний год.
Ожидания относительно нового препарата Vertex были омрачены результатами исследований, которые, хотя и были статистически значимыми, не были столь драматичными, как те, о которых впервые сообщалось с Kalydeco. Оригинальные исследования этого препарата показали улучшение функции легких на 10%.
Представители компании указали на различия в формах заболевания, на которое нацелена Kalydeco, по сравнению с их новым препаратом. Kalydeco был разработан для пациентов с дефектным белком на клеточных стенках, который не может должным образом сбалансировать поток воды и хлоридов. Оркамби предназначен для пациентов, у которых полностью отсутствует этот белок.
FDA планирует принять решение по новому препарату к 5 июля.
Как и в случае с Kalydeco, новый препарат Vertex стал результатом долгосрочного партнерства с Фондом кистозного фиброза, который профинансировал ряд специализированных производителей лекарств в поисках новых вариантов лечения. За 15 лет Vertex Pharmaceuticals Incorporated получила от фонда около 120 миллионов долларов на исследования и финансирование, кульминацией которых стало одобрение Kalydeco в 2012 году. По данным компании Cambridge, Massachusetts, продажи таблеток для приема дважды в день в прошлом году составили 464 миллиона долларов.
В ноябре прошлого года Фонд кистозного фиброза продал свои лицензионные права на Kalydeco и родственные препараты Vertex за 3 доллара.3 миллиарда.