Новое исследование, опубликованное в Медицинском журнале Новой Англии, показало, что необычное аутоиммунное заболевание, которое вызывает повреждение кожи и легких, можно эффективно лечить с помощью трансплантации стволовых клеток. Этот подход может стать первым новым методом лечения, улучшающим выживаемость пациентов с тяжелой склеродермией, за более чем четыре десятилетия.
Экспериментальная процедура использует химиотерапию и облучение, чтобы разрушить неисправную иммунную систему организма, а затем заменяет ее с помощью трансплантации стволовых клеток. Стволовые клетки берутся из собственной крови пациента и возвращаются пациенту после химиотерапии.
В многоцентровом клиническом исследовании этот подход оказался более успешным, чем существующее лечение, значительно улучшив выживаемость и зарегистрированное качество жизни. "Это большой шаг вперед в лечении тяжелой склеродермии," сказал доктор. Карен Баллен, соисследователь исследования и руководитель отдела трансплантации стволовых клеток онкологического центра Университета Вирджинии.
Склеродермия поражает около 240 человек на миллион в США.S., в основном женщины, и немного более распространен среди афроамериканцев, чем среди белых американцев.
Исследование склеродермии
В исследовании сравнивали наиболее эффективное существующее лечение – циклофосфамид – с новым подходом. Тридцать четыре участника испытания получили циклофосфамид, а 33 – лечение трансплантации стволовых клеток. Через 72 месяца 86 процентов тех, кто получил трансплантацию стволовых клеток, остались живы, по сравнению только с 51 процентом тех, кто получил инфузии циклофосфамида.
В статье New England Journal of Medicine, в которой подробно излагаются их выводы, исследователи приходят к следующему выводу: "Через четыре с половиной года наблюдения у участников, которым была проведена трансплантация, в целом результаты были значительно лучше, чем у тех, кто получил циклофосфамид. Кроме того, 44 процента участников, получавших циклофосфамид, начали принимать противоревматические препараты для прогрессирования своей склеродермии, по сравнению только с 9 процентами тех, кто получил трансплантат."
Исследователи сообщили, что оба варианта лечения сопряжены с риском инфекций и низким уровнем кровяных телец. Общие показатели заражения были одинаковыми.
У всех участников была тяжелая склеродермия, которая повлияла на их легкие или почки. Исследователи отметили, что у их исследования были ограничения, которые предполагают, что результаты могут не относиться ко всем пациентам со склеродермией.