Тезакафтор-ивакафтор или ивакафтор по отдельности эффективны для пациентов с муковисцидозом, гетерозиготных по делеции Phe508del, а тезакафтор-ивакафтор эффективен для пациентов, гомозиготных по мутации CFTR Phe508del, согласно двум исследованиям, опубликованным в Интернете в ноябре. 3 в Медицинском журнале Новой Англии, что совпадает с презентацией на Североамериканской конференции по кистозному фиброзу, которая состоится в ноябре. 2-4 в Индианаполисе.
Стивен М. Роу, М.D., M.S.п.ЧАС., из Университета Алабамы в Бирмингеме и его коллеги провели рандомизированное исследование с участием 248 пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гетерозиготных по мутации Phe508del и мутации CFTR, связанной с остаточной функцией CFTR. Пациенты были рандомизированы на группу тезакафтора-ивакафтора, монотерапию ивакафтором или плацебо. Исследователи обнаружили, что средняя разница по методу наименьших квадратов относительно абсолютного изменения процента прогнозируемого объема форсированного выдоха за одну секунду (ОФВ1) от исходного уровня составила 6.8 и 4.7 процентных пунктов только для тезакафтора-ивакафтора и ивакафтора, соответственно, по сравнению с плацебо.
Дженнифер Л. Тейлор-Кузар, М.D., из Национального еврейского здравоохранения в Денвере и его коллеги провели исследование с участием 475 пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом, гомозиготных по мутации CFTR Phe508del. Участники были рандомизированы для приема тезакафтора и ивакафтора или плацебо в течение 24 недель. Исследователи обнаружили, что влияние на абсолютные и относительные изменения процента прогнозируемого ОФВ1 составляло 4 и 6.8 процентов, соответственно, в пользу тезакафтора-ивакафтора перед плацебо.
"Комбинация тезакафтора и ивакафтора была эффективной и безопасной у пациентов в возрасте 12 лет и старше, страдающих муковисцидозом и гомозиготных по мутации CFTR Phe508del," Тейлор-Кузар и его коллеги пишут.
Оба исследования финансировались Vertex Pharmaceuticals.