Согласно французскому исследованию, опубликованному в Американском журнале Американского торакального общества, у подростков и взрослых пациентов с муковисцидозом, принимающих люмакафтор-ивакафтор (ОРКАМБИ), комбинированный препарат улучшает функцию легких и массу тела и снижает потребность в внутривенном лечении антибиотиками. респираторной медицины и реанимации.
Однако почти каждый пятый пациент не переносил лечение, чаще всего из-за неблагоприятных событий дыхания, в течение одного года наблюдения. Авторы пишут, что частота прекращения лечения была значительно выше, чем сообщалось ранее в клинических испытаниях.
В "Реальная безопасность и эффективность люмакафтора-ивакафтора у пациентов с муковисцидозом," Пьер-Режи Бургель MD, Ph.D., и коллеги сообщают об исследовании 845 пациентов (292 подростка, 553 взрослых), которые лечились в 47 центрах кистозного фиброза по всей Франции.
Муковисцидоз вызывается мутациями в гене трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR). В 2015 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов и Европейское агентство по лекарственным средствам одобрили люмакафтор-ивакафтор для лечения пациентов, унаследовавших от родителей один и тот же дефектный ген CFTR, известный в науке как мутация Phe508del.
"Мы сочли важным получить реальные постмаркетинговые данные о большой популяции невыбранных пациентов с МВ," сказал доктор. Бургель, профессор медицины Парижского университета Декарта и врач больницы Кочин, Assistance Publique Hôpitaux de Paris. "Наши результаты служат полезным дополнением к рандомизированным клиническим испытаниям, в которых участники отбирались на основе очень строгих критериев."
Исследование показало, что пациенты, которые принимали люмакафтор-ивакафтор непрерывно в течение 12 месяцев, испытали:
Исследователи обнаружили, что 18.2 процента участников выбыли из исследования. По мнению авторов, это было "заметно" выше чем "основные клинические испытания," в котором менее 5 процентов пациентов прекратили комбинированную терапию. Основываясь на своих выводах, авторы полагают, что более высокие показатели в текущем исследовании, вероятно, были результатом включения более высокой доли пациентов с тяжелыми респираторными заболеваниями. Однако, по словам авторов, частота прекращения лечения у пациентов с более легкой формой заболевания также была в три раза выше, чем в клинических испытаниях, предположительно из-за того, что у этих пациентов было менее стабильное заболевание.
Почти половина пациентов, которые прекратили лечение, сделали это из-за неблагоприятных респираторных явлений, и более четверти прекратили лечение из-за неблагоприятных не респираторных явлений, чаще всего из-за проблем с пищеварением.
Другие результаты исследования:
"У пациентов, которые могут продолжить прием люмакафтора-ивакафтора, наблюдается клинически значимое улучшение респираторных заболеваний и состояния питания," Доктор. Бургель сказал. "Однако наше исследование показало, что преимущества и риски новых методов лечения не могут быть экстраполированы на пациентов, которые были исключены из клинических испытаний."