Исследователи из Университета Аризоны разработали новую терапию болезни Альцгеймера, предназначенную для восстановления когнитивных функций у пациентов на ранней стадии. В настоящее время терапия проходит фазу 2b клинических испытаний.
Испытания фазы 2b включают тщательное тестирование эффективности в группах от 100 до 300 пациентов.
Команда, возглавляемая Робертой Диас Бринтон, директором Уайризонского центра медицинских наук по инновациям в области науки о мозге и членом института BIO5, обнаружила, что нейростероид аллопрегнанолон, или алло, используемый для лечения женщин с послеродовой депрессией, способствует взаимосвязи между нейронными связями. сети, необходимые для когнитивной функции, путем создания новых нейронов и синапсов у пациентов на ранних стадиях болезни Альцгеймера.
Работая с Tech Launch Arizona, офисом, занимающимся коммерциализацией изобретений, разработанных в УАризоне, команда запустила стартап NeuTherapeutics Inc., продвигать технологию к тому, чтобы сделать ее доступной для пациентов.
"Запуск NeuTherapeutics настолько увлекателен, потому что мы создаем путь, чтобы принести первое регенеративное лекарство от болезни Альцгеймера тем, кто в нем нуждается. Мы верим, что лечение алло восстановит функцию мозга и независимость пациентов," сказал Бринтон, профессор фармакологии и неврологии Regents. "Регенерировать мозг – значит восстанавливать жизнь."
Команда по разработке лекарств в УАризоне недавно начала испытание фазы 2b после получения более 37 миллионов долларов финансирования от Национального института старения и одобрения Соединенного Королевства.S. Управление по контролю за продуктами и лекарствами. Это испытание следует за успешным трехмесячным испытанием фазы 1b / 2a, в ходе которого были разработаны оптимальная схема лечения и дозы, а также отслеживался прогресс пациента с помощью МРТ головного мозга и анализов крови.
"Мы воодушевлены тем, что МРТ головного мозга предоставила ранние доказательства регенеративного ответа у пациентов с болезнью Альцгеймера, получавших алло, подтверждая многолетние доклинические данные. Важно отметить, что данные фазы 1 показали сильный профиль безопасности, при этом не продемонстрировав ни одного мозгового кровотечения, связанного с недавно одобренным лечением болезни Альцгеймера," сказал Бринтон. "Эти первые результаты привели к нашему клиническому исследованию фазы 2 REGEN-BRAIN с участием 200 пациентов с болезнью Альцгеймера, в которое в настоящее время входят участники."
Утвержденный как безопасный для медицинского применения в 2019 году, алло – это производимый естественным путем стероид, который использовался в высоких дозах для лечения послеродовой депрессии – расстройства настроения, которое может поражать женщин после родов. Чтобы способствовать регенерации мозга, страдающего болезнью Альцгеймера, лекарство доставляется в низкой дозе один раз в неделю.
"Приятно работать с молекулой с высокими показателями безопасности, поскольку это ускорит наш путь к одобрению FDA. Важно отметить, что наш метод использования не требует длительного пребывания в больнице, связанного с послеродовым лечением," Бринтон сказал.
NeuTherapeutics в настоящее время разрабатывает новые алло-рецептуры и стратегии доставки, которые обеспечат простоту, эффективность и доступность лечения, а также отслеживают доклинические данные, которые предполагают, что оно может быть эффективным при лечении других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Паркинсона.
"Мы рады возможности поработать с доктором. Бринтон разработает эту технологию и проработает процесс коммерциализации вместе с ней и командой NeuTherapeutics," сказал Ракхи Гиббонс, директор по лицензированию Tech Launch Arizona. "Это важный шаг на пути к реальным последствиям для пациентов, страдающих болезнью Альцгеймера, и их опекунов."
Болезнь Альцгеймера приводит к потере когнитивных функций и самостоятельной жизни и является шестой по значимости причиной смерти в США. В настоящее время нет лекарства.